L'empresa biofarmacèutica Oryzon Genomics, membre de Catalonia.health, ha anunciat que l'Agència Europea de Medicaments (EMA) ha aprovat la seva Aplicació d'Assaigs Clínics (CTA), l'equivalent europeu a un IND, per iniciar un assaig Fase Ib de iadademstat en malaltia de cèl·lules falciformes (SCD). Aquest serà el primer assaig clínic que investigarà iadademstat en una indicació hematològica no maligna.
L'estudi Phase Ib, anomenat RESTORE (REgulation of Sickling ThrOugh Reprogramming Epigenetics), es durà a terme en diversos llocs d'Espanya i té com a objectiu inscriure a 40 pacients adults amb SCD. Els objectius principals de l'assaig seran avaluar la seguretat i la tolerabilitat de iadademstat i establir la seva dosi de fase 2 recomanada (RP2D). Els objectius secundaris inclouen l'avaluació de l'activitat de iadademstat per induir l'hemoglobina fetal (HbF), entre d'altres.
Ana Limón, vicepresidenta sènior de Desenvolupament Clínic i Afers Mèdics d'Oryzon, va dir: "Estem encantats de ser l'únic inhibidor LSD1 actualment en desenvolupament clínic per al SCD. Dirigir-se al LSD1 presenta un enfocament terapèutic molt prometedor per a aquesta malaltia, que afecta aproximadament 7,7 milions de persones a tot el món segons estimacions de 2025. Iadademstat ha produït un augment significatiu dels nivells d'HbF en els babuïns, l'únic model animal amb una forta rellevància translacional per als humans, després d'una sola dosi. L'augment dels nivells d'HbF mitiguen —i potencialment reverteixen— el fenotip patològic de la malaltia i els augments en HbF ja han estat reconeguts per la FDA com un punt final clínicament significatiu per al tractament de l'SCD. L'assaig ha estat dissenyat acuradament per oferir un senyal ràpid i clar de l'activitat biològica. "
Comentaris