Integra Therapeutics, membre de Catalonia.health, ha presentat nous resultats preclínics de la seva plataforma FiCAT al congrés de la Societat Americana de Teràpia Gènica i Cel·lular (ASGCT).
L'equip de Cell Engineering d'Integra Therapeutics ha presentat dades preclíniques que demostren que la plataforma FiCAT és capaç d'inserir simultàniament fins a quatre gens terapèutics en un lloc segur i predefinit del genoma, i de desactivar un gen no desitjat, tot en una sola intervenció. Fins ara, aquest nivell de precisió i multiplexació en un únic pas no havia estat demostrat.
Els resultats han estat seleccionats per a una presentació oral al 29è Annual Meeting de l'American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT), celebrat del 11 al 15 de maig a Boston (Massachusetts).
Simplificar la fabricació de les teràpies CAR-T
La fabricació actual de teràpies CAR-T requereix múltiples passos per introduir cada modificació genètica, la qual cosa incrementa la complexitat, el temps i el cost del procés, i limita la quantitat d'informació genètica que pot incorporar el producte final. La plataforma FiCAT, en canvi, permet realitzar totes les modificacions en un sol pas.
En una comparació directa amb els vectors retrovirals i lentivirals (LVV), que són l'estàndard actual en la fabricació de teràpies CAR-T, les cèl·lules T modificades amb FiCAT van igualar o superar els LVV en indicadors clau com la viabilitat cel·lular, la capacitat d'eliminació tumoral i la genotoxicitat associada a la integració. A diferència dels LVV, que insereixen material genètic de manera aleatòria en el genoma —amb els riscos que això comporta, com l'activació d'oncògens o l'expressió variable—, FiCAT insereix la càrrega genètica en un lloc específic i predeterminat.
Perspectives
Avencia Sánchez-Mejías, PhD, CEO i cofundadora d'Integra Therapeutics, ha assenyalat que els resultats "posicionen la plataforma FiCAT al capdavant de les teràpies CAR-T de nova generació —més segures, més capaces i escalables— per al tractament de malalties autoimmunes i oncològiques que actualment no disposen d'alternatives terapèutiques", tot i que ha subratllat que encara serà necessària la validació clínica.
Margot Pont, PhD, VP de Desenvolupament Translacional de l'empresa, ha destacat que l'aplicació de FiCAT en cèl·lules T primàries obre noves possibilitats per al disseny de teràpies CAR-T de nova generació, eliminant les limitacions de mida de l'estàndard actual i augmentant-ne la seguretat.
La companyia preveu enviar properament un manuscrit per a la seva publicació en una revista científica d'alt impacte.
Comentaris