L'empresa biofarmacéutica ORYZON, membre de Catalonia.health, ha anunciat que s'ha inclòs al primer pacient en RESTORE, el seu assaig clínic multicèntric i obert de fase Ib de iadademstat en adults amb anèmia falciforme (SCD). L'estudi, que es durà a terme en diversos centres d'Espanya, té com a objectiu reclutar a aproximadament 40 pacients adults. Està dissenyat per a avaluar la seguretat i la tolerabilitat de iadademstat en la SCD i establir la dosi recomanada per a la fase 2 (RP2D), així com per a avaluar l'efecte de iadademstat en la inducció de l'expressió de l'hemoglobina fetal (HbF). L'augment de la HbF ja ha estat reconegut per la FDA com un criteri de valoració clínicament significatiu per al tractament de la SCD.
Ana Limón, vicepresidenta sènior de Desenvolupament Clínic i Assumptes Mèdics d’Oryzon, va afirmar: “El iadademstat ha demostrat la seva prova de concepte en models preclínics de SCD en babuins. Aconseguir la FPI en RESTORE en un temps rècord és una fita important, ja que portem el primer inhibidor oral de LSD1 a les proves clíniques per a la SCD a Europa. El nostre objectiu és oferir als pacients amb SCD un benefici clínic comparable al qual s'aconsegueix amb unes certes teràpies gèniques mitjançant la inducció de HbF, amb els avantatges potencials d'un enfocament oral i escalable”.
Carlos Buesa, CEO d’Oryzon, va declarar: «La SCD representa una important necessitat mèdica no coberta, i estem molt il·lusionats per ampliar l'abast del desenvolupament clínic de iadademstat a l'hematologia. Es tracta d'un pas important per a oferir noves esperances i possibles opcions de tractament als pacients que pateixen aquesta malaltia. Donat el disseny obert de l'estudi RESTORE, esperem obtenir en els pròxims mesos informació inicial que ens ajudi a comprendre millor el potencial de iadademstat en aquesta indicació».
Comentaris