L'empresa biofarmacèutica Oryzon Genomics, membre de Catalonia.health, ha anunciat la seva participació com a patrocinador del primer estudi sobre la càrrega de la malaltia de la síndrome de Phelan-McDermid (PMS). L'estudi està liderat per CureShank, una organització de suport a la recerca fundada per famílies de persones afectades per PMS, la missió de les quals és accelerar el desenvolupament de tractaments per a aquest trastorn.
Aquest estudi, iniciat recentment, recopilarà dades de famílies de persones amb PMS, de reclamacions a assegurances de salut i de l'experiència d'experts clínics, amb la finalitat de quantificar el veritable impacte econòmic del PMS, orientar el desenvolupament de noves teràpies i guiar futures estratègies d'accés al mercat.
L’empresa està preparant un assaig de Fase II en persones amb PMS, previst que s'iniciï en els pròxims mesos, amb el seu inhibidor LSD1. Aquest estudi, denominat HOPE-2, avaluarà la seguretat i l'eficàcia de vafidemstat en PMS. HOPE-2 es durà a terme a la Unió Europea i serà finançat parcialment amb fons rebuts en el marc de l'ajuda IPCEI MED4CURE de la UE en 2025.
Jordi Xaus, Director Científic de Oryzon, ha comentat: “En línia amb el compromís de Oryzon amb les malalties rares, ens enorgulleix donar suport a aquesta important iniciativa de CureShank. Aquest estudi no sols avaluarà la càrrega de la síndrome de Phelan-McDermid, sinó que també ajudarà a identificar els factors clau que la generen, coneixements essencials que poden guiar noves intervencions i accelerar el desenvolupament de tractaments tan necessaris per a millorar la qualitat de vida dels pacients i les seves famílies.”
Comentaris