SpliceBio, empresa membre de CATALONIA.HEALTH, dedicada als medicaments genètics en fase clínica que està revolucionant el sector mitjançant l’empalmament de proteïnes (Protein Splicing) per tractar malalties causades per mutacions en gens grans, ha anunciat el tancament d’una ronda de finançament Sèrie B de 135 milions de dòlars. La ronda està coliderada pels nous inversors EQT Life Sciences i Sanofi Ventures, amb la participació de Roche Venture Fund, i de tots els inversors existents: New Enterprise Associates, UCB Ventures, Ysios Capital, Gilde Healthcare, Novartis Venture Fund i Asabys Partners. És la ronda més gran al sector biotecnològic a l’estat espanyol.
Els fons es destinaran a l’avenç clínic de la teràpia gènica principal de SpliceBio, SB-007 per a la malaltia de Stargardt, incloent-hi l’estudi d’intervenció de fase 1/2 ASTRA i l’estudi observacional POLARIS. SB-007 és la primera teràpia gènica dual basada en virus adeno-associats (AAV) autoritzada per la FDA per iniciar el desenvolupament clínic per a la malaltia de Stargardt. També ha rebut l’autorització reguladora de la MHRA del Regne Unit.
La malaltia de Stargardt és un trastorn hereditari de la retina causat per mutacions en el gen ABCA4, que provoca pèrdua progressiva de visió i ceguesa, sense cap tractament aprovat. SB-007 està dissenyat per abordar la causa genètica subjacent produint una còpia funcional de la proteïna ABCA4 de longitud completa, amb el potencial de tractar tots els pacients, independentment de la seva mutació específica. A més, els fons serviran per accelerar la cartera de programes de teràpia gènica AAV de SpliceBio en oftalmologia, neurologia i altres indicacions no revelades, utilitzant la seva plataforma patentada d’empalmament de proteïnes.
“Aquest finançament marca una fita clau per a SpliceBio mentre avancem en el desenvolupament clínic de SB-007 per a la malaltia de Stargardt i ampliem la nostra cartera en oftalmologia, neurologia i més enllà,” valora Miquel Vila-Perelló, Ph.D., Director Executiu i Cofundador de SpliceBio. “El suport de tants inversors de qualitat reforça la fortalesa dels nostres programes i de la nostra plataforma d’empalmament de proteïnes, amb el seu potencial per desbloquejar teràpies gèniques per a malalties que encara no tenen tractament. Estem construint una empresa preparada per liderar la nova generació de medicaments genètics.”
SpliceBio està redefinint i ampliant el ventall de malalties que poden abordar-se amb teràpies gèniques, resolent una limitació fonamental dels vectors AAV: la seva incapacitat per transportar gens que superin la seva capacitat de 4,7 quilobases. Molts trastorns genètics segueixen sense tractament perquè el gen necessari és massa gran per als vectors AAV. La plataforma única de SpliceBio utilitza una família de proteïnes anomenades inteïnes, desenvolupades originalment a la Universitat de Princeton. La seva tecnologia permet dividir el gen en dos (o més) transgens, que s’administren amb vectors AAV duals. A l’interior de la cèl·lula, l’ADN de cada transgèn transcriu en ARN missatger i es tradueix en proteïna. Les inteïnes dissenyades per SpliceBio s’encarreguen després d’assemblar la proteïna completa necessària per tractar la malaltia.
Comentaris